Die Entwicklung von Medikamenten
Es dauert viele Jahre, um ein Medikament zu entwickeln. Dieser Zeitraum ist nötig, um Wirksamkeit und Sicherheit genau zu prüfen. Die einzelnen Schritte vom Labor bis zur Zulassung sind von der Europäischen Arzneimittel-Agentur genau geregelt.
Ein geregelter Ablauf unter der Aufsicht der EMA
Zuerst müssen geeignete Substanzen im Labor gefunden und geprüft werden. Es folgen Studien mit gesunden Probandinnen und Probanden. Erst danach wird die Prüfsubstanz an Kranke verabreicht und die Wirksamkeit mit bisherigen Therapiemaßnahmen verglichen. Die einzelnen Schritte werden von der Europäischen Arzneimittel-Agentur genau vorgegeben und kontrolliert.
Zuständig für die Zulassung eines jeden Medikaments in der Europäischen Union ist die EMA, die „European Medicines Agency“ mit Sitz in Amsterdam. Und die EMA überlässt nichts dem Zufall, sondern erteilt Zulassungen für Arzneimittel nach einem genau geregelten Protokoll.
Schritt 1: Wirkstoffermittlung
Zunächst einmal müssen Forscherinnen und Forscher aus tausenden Substanzen jene paar Wirkstoffe herausfiltern, die überhaupt einen Nutzen bei einer bestimmten Krankheit zeigen könnten. Diese werden zunächst umfassenden Prüfungen im Labor unterzogen.
Schritt 2: Drei-Phasen-Studien
Danach wird in einem umfassenden Studienprogramm, bestehend aus 3 Phasen, geprüft, ob sich der Wirkstoff als Medikament eignet. Jede Phase durchläuft ein strenges Protokoll und Patientinnen sowie Patienten werden jederzeit eng betreut.
- Anzahl an Personen, die an Studien der Phase I teilnehmen: Zirka 10 bis 30 Personen
- Anzahl an Personen, die an Studien der Phase II teilnehmen: Zirka 50 bis 1.000 Personen
- Anzahl an Personen, die an Studien der Phase III teilnehmen: Über 1.000 Personen
PHASE-I-STUDIEN dienen der Untersuchung von Aufnahme, Verteilung und Ausscheidung des Wirkstoffs. Diese erste klinische Studie wird üblicherweise mit wenigen gesunden Probandinnen und Probanden durchgeführt.
In der PHASE-II-STUDIE wird die Prüfsubstanz erstmals an eine kleine Gruppe von Erkrankten verabreicht, vor allem, um die Verträglichkeit und optimale Dosis zu ermitteln.
Wesentlich und sehr aufwändig ist der nächste Entwicklungsschritt: die Durchführung einer PHASE-III-STUDIE. Dabei erhalten möglichst viele geeignete Patientinnen und Patienten das zu prüfende Arzneimittel. Wirksamkeit und Sicherheit werden über einen längeren Zeitraum üblicherweise mit einem Scheinarzneimittel, einem so genannten Placebo, oder mit den bisherigen Therapiestandards verglichen.
Große internationale klinische Studien
Phase-III-Studien werden meist an verschiedenen Zentren in mehreren Ländern durchgeführt, wobei die Patientinnen und Patienten gemäß einem genau vorgegebenen Protokoll engmaschig betreut und die Daten verschlüsselt übermittelt werden. Diese Studien sind daher organisatorisch komplex, erfordern viel Geduld und Genauigkeit sowie eine hochwertige Infrastruktur. Außerdem sind sie mit hohem finanziellem Aufwand und Risiko verbunden.
Schritt 3: Der lange Weg vom Labor in das Regal der Apotheken
Erst wenn diese drei Studienphasen erfolgreich durchgeführt und ausgewertet wurden, darf in der Regel ein Antrag auf Zulassung bei der EMA durchgeführt werden. Es kann viele Jahre dauern, ehe ein Medikament von der Idee über das Forschungslabor und die klinischen Studien in die Apothekenregale gelangt.
Von 5.000 bis 10.000 ausgewählten Wirkstoffen schafft es schließlich nur einer, als Arzneimittel tatsächlich zugelassen zu werden!
Schritt 4: Sicherheitsprüfungen auch nach Zulassung
Zusätzlich schreibt die EMA auch nach der Zulassung regelmäßige Überprüfungen und Erhebungen von Daten aus dem klinischen Alltag vor, die als PHASE-IV-STUDIEN bezeichnet werden. Damit soll sichergestellt werden, dass eine Substanz auch über einen längeren Zeitraum wirksam und verträglich ist.
Quelle:
CF Source Magazin, Ausgabe 3, 2020, Herausgeber: Vertex Pharmaceuticals GmbH